再生障碍性贫血是一种严重的造血系统疾病，其根治的方法主要依靠骨髓移植。目前由于大部分患者不能接受骨髓移植，只能依靠输血及药物治疗。雄激素是治疗慢性再生障碍性贫血的首选药物，具有提高红细胞及白细胞的作用，但血小板多难以恢复。
常用治疗再生障碍性贫血的雄激素包括四类，有17α-烷基雄激素类、睾丸素酯类、非17α-烷基雄激素类、雄激素中间活性代谢产物。雄激素对于急性、严重再生障碍性贫血者常没有治疗效果，患者必须残存有一定量的骨髓造血干细胞，雄激素才能发挥作用。慢性再生障碍性贫血患者应用雄激素常可以部分缓解，但用药剂量较大，持续时间较长，疗程至少要在6个月医生，常用药物包括丙酸睾丸酮肌肉注射、康力龙口服、安雄口服，巧理宝肌肉注射等。
慢性再生障碍性贫血应用雄激素治疗，约有三分之一以上的患者治疗有效，缓解率在20%~50%。雄激素对于红系疗效较好，一般在治疗一个月以后网织红细胞就会开始上升，继而红细胞上升，两个月后白细胞也可以开始上升。
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