再生障碍性贫血患者受某些先天或后天原因影响，常出现骨髓造血功能障碍或衰竭，治疗时可应用雄激素、免疫抑制剂、造血细胞生长因子及改善骨髓微环境的药物。
（1）雄激素：大剂量雄激素可以刺激骨髓造血，目前常用药物主要包括丙酸睾丸酮、司坦唑、17-去氢甲基睾丸酮、安雄、达那唑等，须和肾上腺皮质激素合用以减少不良反应。
（2）免疫抑制剂：治疗再障的免疫抑制剂包括抗淋巴细胞球蛋白（ALG）或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）、环孢素A、甲泼尼龙、环磷酰胺等，可去除抑制性T淋巴细胞抑制骨髓造血的作用，促进生长因子合成释放，促进造血干细胞增殖。
（3）造血细胞生长因子：造血细胞生长因子包括粒-单系集落刺激因子或粒系集落刺激因子，长期使用（6个月以上）有助恢复造血功能。
（4）改善骨髓微环境药物：一叶秋碱、硝酸士的宁可兴奋神经、调节骨髓血流，改善骨髓微环境，常用于治疗慢性再障。
Tips：联合用药可减轻毒副作用，提高疗效。急性再障常见的联合方法有ALG/ATG加环孢素A或雄激素，慢性再障多采用环孢素A加雄激素或SSLP方案（康力龙、一叶秋碱、左旋咪唑、强的松）。
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