系统性红斑狼疮治疗新药将进行临床试验

由中国科学院上海药物研究所左建平研究组与李英研究员历时15年研发的治疗自身免疫疾病系统性红斑狼疮的1.1类候选新药“马来酸蒿乙醚胺”获得国家食品药品监督管理总局(CFDA)核准的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究批件，将进行临床试验。

自身免疫性疾病的药物研发是国际药学界公认的最具挑战性的研究领域之一。系统性红斑狼疮是一种难治性自身免疫性疾病，根据流行病学调查显示，我国系统性红斑狼疮患者达数百万人。由于系统性红斑狼疮发病机制不清和疾病的异质性，极大地影响了该领域的药物研发，临床长期缺乏新型治疗药物。1955年以来，美国食品药品管理局(FDA)仍未批准一个针对系统性红斑狼疮治疗的化学新药上市，我国也没有自主创制的一类化学新药出现。虽然2011年FDA批准了一个抗B淋巴细胞激活因子的抗体药物用于系统性红斑狼疮的治疗，但高昂的治疗费用将绝大部分患者拒之门外。

目前系统性红斑狼疮的临床治疗仍然以糖皮质激素为基础，联合使用非特异性抗炎、免疫抑制剂，虽然能在一定程度上延缓疾病的进程，但长期使用造成的患者免疫功能低下等多种并发症是导致治疗失败的主要原因。因此，针对系统性红斑狼疮研发新型治疗药物已成为当今医学和药学研究的重要课题。

青蒿是我国特有的中草药资源。自2000年起，中国科学院上海药物研究所科研人员针对青蒿素类化合物开展了以免疫调节活性为导向的药物化学与药理学相结合的系统研究，合成了多系列的新型青蒿素衍生物，发现了一批具有更强免疫抑制活性以及口服吸收良好的水溶性衍生物。通过成药性的研究评价，最终确定了马来酸蒿乙醚胺作为治疗系统性红斑狼疮的1.1类候选新药。10余年的研究证实，其能够抑制自身免疫异常反应，恢复机体的免疫平衡。

目前，该研究2项专利获中国、美国、欧洲和日本等国授权，得到国家新药创制重大专项、国家自然科学基金、上海市科委等项目的支持。