雄激素对提高肾脏促红细胞生成素(EPO)的生成和释放有重要作用，因此临床上常用雄激素来治疗再生障碍性贫血，但雄激素并不是再生障碍性贫血的理想治疗药物，这是因为它具有如下几个特点：
①雄性激素的作用慢，疗程长，缓解率高低与疗程长短有关，用药3个月缓解率在35%~53%，6个月达45%~60%。
②治疗后恢复不完全，有25%~50%的有疗效患者停药后要复发，但复发后再用药仍有效。
③部分患者对雄性激素有依赖性、耐药性。雄性激素主要适于慢性再障，当造血微环境健全，尚有残留造血细胞者疗效明显。
此外，应用雄性激素治疗再生障碍性贫血常见的不良反应有以下几点：
①雄性化作用及对再生障碍性贫血患者生殖系统影响，如女性毛发增多、闭经、阴蒂肥大、声音粗而低哑、乳房缩小；男性则性欲亢进。
②对儿童期用药的患儿，可加速生长及骨成熟，使骨骺早期融合，与泼尼松合用可减少其对骨成熟影响。
③对肝脏有损害，可出现阻塞性黄疸，血清胆红素升高，转氨酶及碱性磷酸酶升高等。故用药过程中定期查肝功，及早发现肝损害。
④其他，如由于水钠潴留，水肿，可能诱发、加重心衰；注射部位感染，不吸收形成肿块，故注射部位应经常换。
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