再生障碍性贫血根据骨髓衰竭的程度、合并症、患者年龄和体质、疾病治疗是否及时有效及采用的具体治疗方法等因素而各不相同。一般来说重型再生障碍性贫血比非重型患者预后好，儿童患者比成人患者预后好。
重型再生障碍性贫血患者起病急骤，病情常进展迅速，骨髓中的造血细胞严重缺乏，常伴发严重的感染和出血性疾病，尤其是会导致严重的颅内出血这类患者一般需要紧急进行骨髓抑制治疗，除非抑制成功，否则一般疗效极差，病死率较高，大部分患者在发病后一年内死亡。非重型再生障碍性贫血患者病情常迁延，经过适当的治疗，患者的骨髓增生过低和全血细胞减少可有所恢复，病情常比较稳定，大部分生存期较长，部分患者病情进展为重型再生障碍性贫血，而死于感染和出血
儿童患者用药物治疗的疗效比成人患者好，预后也相对较好。早期开始治疗者预后好于治疗延误者。如果治疗及时得当，极少数患者可以完全恢复，大部分患者血和骨髓可以由较明显的恢复，但不能完全恢复为正常。
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