免疫抑制剂治疗是目前治疗再生障碍性贫血的特异性治疗方法之一，许多患者在经过免疫抑制剂治疗后都获得了较好的治疗效果，常用药物为抗胸腺细胞球蛋白和环孢素，免疫抑制治疗主要适用于没有同胞供者行骨髓移植的患者。
抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的适应证包括：需要依赖输血和血小板的非重型再生障碍性贫血患者;虽不依赖输血，但存在明显的粒细胞减少伴感染的风险;重型和非重型再生障碍性贫血患者年龄>40岁;年轻的重型或极重型患者缺乏HLA相合的同胞供者。儿童非重型再生障碍性贫血患者有HLA相合同胞供者需要依赖输血，尤其血细胞数目正在下降的患者，可以考虑骨髓移植。对非重型再生障碍性贫血不需要依赖输血的患者，可定期监测患者及血细胞数，而不需要马上开始采用免疫抑制剂治疗。
抗胸腺细胞球蛋白治疗常见的不良反应是过敏反应，包括发热、寒战、皮疹、高血压或低血压、液体潴留。
每天用药前应先静脉注射甲泼尼龙或口服扑尔敏。
随访抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素治疗的患者，需规范检测外周血以发现复发的证据，及监测迟发的克隆性异常，因此患者在治疗后必须定期随访。
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