再生障碍性贫血患者应去除任何可疑的病因，不再与潜在的病因性物质接触。治疗原则为支持治疗，分型治疗，早期诊断、早期治疗，联合治疗，坚持治疗及缓解后维持治疗。
(1)支持治疗：
1)一般措施：清洁皮肤、口腔、肛门，预防感染。
重型再障隔离护理，住层流洁净室。给予易消化饮食，避免便秘。尽量减少肌内注射。2)确定的感染应用特异敏感的抗生素进行强有力的治疗，及时、反复送血、痰等标本做细菌培养和药敏试验。3)成分输血：若即将行骨髓移植(BMT)，应尽量避免输血，特别是家族成员的血。严重贫血应尽可能输注洗涤红细胞或去白细胞的浓缩红细胞。
(2)分型治疗：
1)重型再障：目前主要的、疗效最好的治疗方法是BMT，BMT后5年生存率约为69%。联合采用抗淋巴细胞球蛋白(ALG)、环孢素A(CsA)等方法有效率较高。2)非重型再障：在应用CsA基础上合用雄激素有一定疗效，中医中药补肾益气对其也有一定作用。
(3)早期治疗：大量资料表明，再生障碍性贫血治疗前病程短者疗效较好，治疗前病程>2年者，有效率为57.9%，2年以内者有效率为74.0%，半年以内者高达90.0%，三者间有显著差异，说明早期治疗是提高疗效的关键。
(4)坚持治疗：有两层含义，首先，治疗方案确定后应坚持治疗半年以上，切忌疗程不足而频繁换药；其次，对治疗不要丧失信心，有病例表明久治不愈的再障患者，经刺激造血药物序贯治疗5～10年均取得疗效。
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