再生障碍性贫血的药物治疗尚无特效其常见的再生障碍性贫血治疗为支持疗法骨髓移植及造血细胞因子和联合治疗.
再生障碍性贫血的支持疗法：凡有可能引起骨髓损害的物质均应设法去除禁用一切对骨髓有抑制作用的药物积极做好个人卫生和护理工作对粒细胞缺乏者宜保护性隔离积极预防感染输血要掌握指征准备做骨髓移植者移植前输血会直接影响其成功率尤其不能输家族成员的血一般以输入浓缩红细胞为妥严重出血者宜输入浓缩血小板采用单产或HLA相合的血小板输注可提高疗效反复输血者宜应用去铁胺排铁治疗.
再生障碍性贫血的骨髓移植：治疗干细胞缺陷引起再障的最佳方法且能达到根治的目的一旦确诊严重型或极严重型再障年龄<20岁有HLA配型相符供者在有条件的医院应首选异基因骨髓移植移植后长期无病存活率可达60%～80%但移植需尽早进行因初诊者常输红细胞和血小板这样易使受者对献血员次要组织相容性抗原致敏导致移植排斥发生率升高.
再生障碍性贫血的造血细胞因子和联合治疗：再障是造血干细胞疾病引起的贫血内源性血浆EPO水平均在500u/L以上采用重组人EPO治疗再障必需大剂量才可能有效一般剂量是不会取得任何效果重组人集落刺激因子包括G-CSFGM-CSF或IL-3治疗再障对提高中性粒细胞减少感染可能有一定效果但对改善贫血和血小板减少效果不佳除非大剂量应用但造血细胞因子价格昂贵因此目前仅限于重型再障免疫抑制剂治疗时的辅助用药如应用ALG/ATG治疗重型再障常因出现严重粒细胞缺乏而并发感染导致早期死亡.
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