骨髓增生异常综合征是一组异质性后天性克隆性疾患，其基本病变是克隆性造血干、祖细胞发育异常，导致无效造血以及恶性转化危险性增高。
而且演变为急性髓系白血病的危险性也很高，那么了解骨髓增生异常综合征治疗方法就很有必要了。
治疗方法
积极进行异体造血干细胞移植，对症治疗贫血、感染、出血
药物治疗
1.补充、替代治疗。贫血严重者定期输注浓缩红细胞;有明显出血者定期输注浓缩血小板。
2.治疗各种感染性并发症。根据感染情况分别选用抗生素、抗病毒药、抗真菌药。严重感染伴白细胞，尤其是中性粒细胞明显减少时，也可短期选用粒细胞集落刺激因子，但无感染者，即使白细胞很低，也不推荐长期或定期使用。
3.药物纠正贫血。部分病人使用红细胞生成素(EPO)有效，可升高或稳定血红蛋白，停止或减少输血。
4.药物纠正血小板。如无明显出血，单纯血小板减少时不主张选用。血小板生成素(TPO)、白细胞介素-11(IL-11)有暂时提升血小板的作用，达到止血目的即可，不宜长期应用。
其他治疗
1.异体造血干细胞移植虽可根治部分骨髓增生异常综合征患者，但移植相关的死亡率高达百分之四十以上，另有百分之二十左右的复发率，真正能长期无病生存，甚至认为已根治者仅百分之四十左右。因此，选择移植需慎重。
2.自体造血干细胞移植由于难于完全清除体内异常克隆的发育不良的造血细胞，包括抽取自体骨髓和外周血的造血干细胞中也混有上述异常克隆的造血干细胞，复发率高，效果不理想，故很少推荐选用。
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