骨髓增生起病多隐袭，以男性中老年多见，约百分之七十病例50岁以上。儿童少见，但近年青少年发病亦有增加。临床表现多样化，缺乏特殊表现，常以贫血、出血和感染就诊，部分病人可无症状，在体检过程中被发现，那么，骨髓增生异常综合征吃什么药效果最好？
1、雄性激素
康力龙对核型正常的RA有效。
达那唑对康力龙无效者可能有效，对血小板减少有效。治疗有效后血红蛋白、粒细胞及血小板数量增加。
2、肾上腺皮质激素
对MDS合并自身免疫性疾病，如自身免疫性溶血性贫血、类风湿关节炎、大血管炎或纯红细胞再生障碍性贫血有效。剂量为：强的松每日40～60mg，用药3-4周后血象好转，对造血细胞形态异常无作用。
3、诱导分化剂
(1)维甲酸：体外实验显示维甲酸有抑制恶性克隆生长或促使白血病细胞分化作用。常用剂量为20-60mg/(m^2·d)，疗程1-3个月;有人主张小剂量长疗程疗法，10--20mg/(m^2·d)，3-6个月，效果可能更好。ATRA+EPO是治疗低、中危MDS的一种有效的、能耐受的治疗方案。
耐受性差时可减量，使患者能耐受长期治疗，从而取得更好的疗效
(2)1.25(OH)2D3：2μg/d，至少用12周，与维甲酸合用可能效果更好。可抑制细胞增殖、促进分化和调节免疫功能，并有抗骨髓纤维化作用。
(3)维生素K类：Menatetrenone是维生素K2的衍生物，具有促分化作用，并促MDS的原始细胞凋亡，血象改善，无不良反应。是治疗MDS-RA的有效药物。
(4)砷剂：对白血病细胞有抑制生长与促凋亡作用，小剂量砷剂有诱导分化作用，对部分患者有效。
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