骨髓增生异常综合征用药常见误区

骨髓增生异常综合征(MDS)是骨髓干细胞性疾病。RCMD是一种非常常见的MDS类型，其特点是造血前体细胞病态造血导致无效造血，外周血一系或多系细胞减少，具有向急性髓系白血病(AML)转化的倾向，那么，骨髓增生异常综合征用药常见误区是什么？

一、甲基化药物的临床试验

在过去数年里，去甲基化药物一直是临床研究的重点，主要用于治疗高危的MDS患者。2个去甲基化药物研究的比较多，它们都是核苷类似物，一个是地西他滨，另一个是阿扎胞苷。阿扎胞苷，5-氮杂-2'-脱氧胞苷，是地西他滨的核糖类似物。

二、阿扎胞苷的临床试验

阿扎胞苷已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗MDS。III期临床试验结果显示：阿扎胞苷能提高总生存时间，延长MDS向AML转化的时间。阿扎胞苷的使用剂量和时间记录：75mg/m2/每次，皮下注射，每个周期治疗7天。治疗效果的判断根据癌症和白血病B组(CALGB)的标准。百分之六十的病人有效，其中CR为百分之七，PR为百分之十六，血液学改善为百分之三十七。因为没有细胞遗传学数据，所以不能采用IPSS系统评分，所有患者都依据FAB标准分类，各种类型的MDS都参加本次临床试验。

三、地西他滨的临床试验

地西他滨，一个胞嘧啶类似物，正在进行临床试验和被FDA评估。到目前为止，关键的1个3期试验(D-0007)和另外3个2期试验(91-01，95-11，97-19)正在中危和高危MDS患者中进行。2期试验结果显示，另外，还有一些病人获得了血液学改善。获得反应时间的中位数为146-266天(4项临床试验获得反应的时间中间值)。2期试验结果比3期试验结果好，可能是因为3期试验对象的选择标准更严格(国际工作组的标准)和盲法中心采用骨髓来定义治疗反应。