迄今为止,化学治疗是本病最常用也是最基本的治疗方法,比过去单纯采用对症或支持疗法的疗效有了明显的提高。近年来采用各种新的药物及联合化疗,疗效的提高比过去更加明显。经过这些治疗,患者的症状缓解或消失,并发症减少,寿命延长。近年来,开展用生物因子干扰素,单克隆抗体等治疗的研究,取得更加明显的疗效。骨髓移植同种同基因或异基因的骨髓,从理论上讲,有可能治愈本病,是一项新的治疗方法。
(1)化学治疗
化学治疗对本病的疗效不如其他恶性血液病满意,与Hadgkin病相比,约80%的病例包括晚期病例在内,完全缓解率为80%。但在晚期的骨髓瘤中,用化疗完全缓解则少见。尽管如此,化疗仍是目前最为常用的治疗,理由是应用比较方便,相对比较安全;经过治疗,症状可以好转,使寿命延长。
(2)放射治疗
局部的病变可采用局部放射治疗。全身照射还用于骨髓移植前的预处理,结合化疗进行,以抑制移植物的排斥反应。

(3)骨髓移植
对骨髓瘤患者采用骨髓移植,包括自体骨髓移植,同种同基因骨髓移植(在挛生兄弟间)或进行HLA相合的同各异型移植。
(4)干扰素治疗高度纯化及重组的α-干扰素有抑制肿瘤及增强免疫杀伤肿瘤细胞的作用。治疗骨髓瘤临床上单用疗效一般为30%。与化疗合用,可提高疗效。也可用于化疗后的维持治疗,以延长缓解期及生存期。
(5)蛋白酶小体抑制剂:硼替佐米(Bortezomib),商品名万珂TM(Velcade™)
硼替佐米是一种小分子的水溶性二肽硼酸化合物,属于第2代蛋白酶小体抑制剂,可使肿瘤细胞的生长停滞在细胞周期的S期和G2~M期,使细胞分裂停止,导致细胞凋亡。
适应证:2003年5月美国FDA批准用于至少接受过2种以上疗法且病情已出现恶化的复发性和难治性多发性骨髓瘤(MM)患者。
剂量及用法:本品的推荐剂量为单次注射1.3mg/m2,每周注射2次,连续注射2周(即在第1、4、7和11天注射)后停药10天(即从第12至第2l天)。3周为1个疗程,两次给药至少间隔72小时。本品须用3.5ml生理盐水完全溶解后在3~5秒内通过导管静脉注射,随后使用注射用0.9%氯化钠溶液冲洗。在临床研究中,被确认完全有效的患者再接受另外2个周期的注射用硼替佐米治疗。建议有效的患者接受8个周期的注射用硼替佐米治疗。
在一项多中心的临床研究中,202例至少接受2种以上疗法的患者,其中98例在最近的6次治疗后,病情仍恶化。每疗程包括每周2次,静脉推注本品1.3mg/m2(每支含硼替佐米无菌粉末3.5mg,仅供静脉注射用),共进行2周,休息10天,共8个疗程。

国外报道20例复发性/难治性MM患者。给药方案为VDD:单次注射硼替佐米1.3mg/㎡,d1、4、8和11给药,紫杉醇30mg/m2,d4,口服地塞米松40mg,d1~4。3周为1个疗程,共6个周期,此后每周给1次硼替佐米,地塞米松d1~4,每5周1个周期。结果表明,CR+nCR(接近完全缓解)33%,非常好的部分缓解+部分缓解(VGPR+PR)达22%,轻微反应(MR)28%,总有效率(CR,nCR,VGPR,PR,MR)为83%,1例病情稳定,2例病情进展(11%)。显示VDD是MM非常有效的治疗联合治疗方案。
最常见的不良反应是虚弱65%(包括疲乏、不舒服、无力),其他依此是恶心(64%)、腹泻(51%)、食欲下降(43%)、便秘(43%)、血小板减少症(43%)、外周神经病变(37%)、发热(36%)、呕吐(36%)和贫血(32%)。14%的患者出现4级严重不良反应,如血小板减少症(3%)和中性粒细胞减少症(3%)。
英国政府也于2004年批准该药物用于多发性骨髓瘤的治疗。基于药物的安全性、有效性,对于该药物的基础研究,扩大到其他骨髓源性肿瘤和一些实体瘤,如淋巴瘤、前列腺癌,以及头颈部肿瘤等。硼替佐米可作为单一治疗或者合并其他药物使用,如合并地塞米松、左旋本丙氨酸氮芥、MTX等,能增加后者的肿瘤细胞的细胞毒性,化疗药物用量可减少10000~100000倍。
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