骨髓再生障碍性贫血可通过免疫抑制治疗、造血干细胞移植、雄激素治疗、支持治疗及中西医结合治疗等方式改善，治愈率与患者年龄、病情严重程度及治疗时机密切相关。
抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素是标准方案，通过抑制异常免疫反应促进造血功能恢复。年轻患者有效率可达60%-80%，需持续用药1-2年，主要风险为感染和药物毒性反应。
异基因造血干细胞移植是唯一根治手段，年轻配型成功患者5年生存率超80%。移植前需进行强化免疫抑制预处理，移植后可能出现移植物抗宿主病等并发症。
司坦唑醇等药物可刺激骨髓造血，对轻型患者有效率达40%-50%。需持续用药6个月以上，可能出现肝功能损害、男性化等副作用，需定期监测转氨酶。
包括成分输血、抗感染及止血处理。重度贫血需维持血红蛋白＞80g/L，血小板＜10×10⁹/L时需预防性输注，长期输血需注意铁过载防治。
补肾填精类中药可改善造血微环境，联合免疫抑制剂能提高疗效。常用方剂含黄芪、当归、熟地黄等，疗程不少于3个月，与西药间隔2小时服用。
患者需保持高蛋白、高铁饮食，适量补充动物肝脏、瘦肉及深色蔬菜。避免剧烈运动防止出血，居住环境定期消毒，外出佩戴口罩。每周监测血常规，每3个月评估骨髓象，治疗期间避免接种活疫苗。保持规律作息与乐观心态，家属需关注患者情绪变化，必要时寻求心理疏导。
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