儿童肌肉萎缩的预后与疾病类型密切相关，部分类型通过规范治疗可改善症状并延长生存期。主要影响因素包括基因突变类型、发病年龄、呼吸肌受累程度、心脏并发症及营养支持水平。
脊髓性肌萎缩症SMA中，SMN1基因拷贝数影响疾病严重程度。Ⅰ型患儿多在2岁前出现呼吸衰竭，而Ⅲ型患者成年后仍可保持行走能力。目前针对SMA的基因修饰药物如诺西那生钠可显著改善运动功能。
杜氏肌营养不良多在3-5岁发病，12岁左右丧失行走能力，20岁后需呼吸机支持。而贝克尔型肌营养不良进展缓慢，部分患者寿命接近常人。新生儿期发病的先天性肌营养不良预后最差。
膈肌萎缩导致反复肺部感染是主要死因。夜间无创通气可将5年生存率提高40%。定期肺功能检测和咳嗽辅助设备能减少急性呼吸衰竭风险。
心肌病见于70%的肌营养不良患者。β受体阻滞剂联合ACE抑制剂可延缓心功能恶化。每6个月心超监测能早期发现心室扩大和射血分数下降。
吞咽困难患儿需胃造瘘保证热量摄入。维生素D和钙剂预防骨质疏松，ω-3脂肪酸可能减缓炎症进程。过度肥胖会加重运动障碍，需营养师定制膳食方案。
规范的多学科管理能显著改善患儿生存质量。康复训练包括水疗和矫形器使用可延缓关节挛缩；心理支持帮助适应疾病状态；遗传咨询指导家庭再生育决策。建议每3个月评估运动功能进展，及时调整治疗策略。早期开展呼吸训练和脊柱矫形，可最大限度维持生理功能。
肌肉萎缩症的治疗效果与疾病类型有关，部分类型可通过综合治疗延缓进展，主要有基因治疗、药物治疗、康复训练、手术治疗...
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