安宫牛黄丸具有清热解毒、豁痰开窍、镇惊安神的功效，主要用于热病邪入心包、高热惊厥、神昏谵语等症状的治疗。
安宫牛黄丸中的牛黄、黄连、黄芩等成分能有效清除体内热毒，适用于外感热病引起的高热不退、面赤口渴等症。其对于急性感染性疾病如流行性脑脊髓膜炎、乙型脑炎等伴随的高热症状有辅助控制作用，需在医生指导下配合其他治疗手段使用。
方中麝香、冰片等芳香开窍药可化解痰热蒙蔽心包所致的神志障碍，改善中风昏迷、癫痫发作等急症患者的意识状态。对于痰热壅盛型脑血管意外，该药能减轻脑水肿对神经功能的损害，但不可替代现代医学急救措施。
珍珠、朱砂等矿物药成分具有重镇安神之效，能缓解热极生风引起的抽搐躁动。在儿童高热惊厥或成人中枢神经系统亢奋状态时，可暂时稳定症状，使用后仍需及时就医查明病因并接受规范治疗。
动物实验显示其有效成分可通过抗炎、抗氧化等机制减轻脑缺血再灌注损伤，对缺血性脑卒中急性期可能有一定神经保护作用。临床中主要作为辅助用药，须严格把握中风发作后4.5小时内黄金救治窗口。
栀子、郁金等成分可调节机体免疫功能，对某些感染性疾病引发的全身炎症反应综合征具有改善作用。该功效目前更多体现在传统医学理论层面，现代药理研究尚需更多循证医学证据支持。
安宫牛黄丸作为急救用药需严格遵医嘱，不可作为保健品长期服用。孕妇、肝肾功能不全者慎用，服药期间忌食辛辣油腻，出现皮疹等过敏反应应立即停用。该药不能替代规范的现代医学治疗，急危重症患者应及时呼叫急救系统，在专业医疗机构接受全面救治。日常应注意保持规律作息，避免过度劳累诱发心脑血管事件。
