黄连具有清热解毒、燥湿泻火、止泻止血的功效，主要用于治疗湿热痞满、呕吐泻痢、高热神昏、痈肿疔疮等症状。
黄连含有小檗碱、黄连素等生物碱成分，能够抑制多种细菌和病毒的生长繁殖，对金黄色葡萄球菌、痢疾杆菌等病原体有较强的抑制作用。黄连常用于治疗热毒引起的咽喉肿痛、口舌生疮、疔疮肿毒等症状，可搭配黄芩、黄柏等药物使用。
黄连苦寒沉降，归心、肝、胃、大肠经，能够清除胃肠湿热，治疗湿热中阻导致的脘腹胀满、恶心呕吐。临床上常用于急性胃肠炎、细菌性痢疾等疾病，可配合木香、白芍等药物调理胃肠功能。
黄连具有收敛固涩作用，能够减少肠道分泌，抑制肠蠕动，对湿热泄泻、痢疾便脓血有显著疗效。其止血功效表现在治疗吐血、衄血、便血等出血症状，常与地榆、槐花等止血药配伍使用。
现代研究表明黄连提取物对多种革兰氏阳性菌和阴性菌都有抑制作用，其抗炎机制与抑制炎症因子释放有关。在皮肤科常用于治疗湿疹、皮炎等炎症性皮肤病，可配制成外用药膏或洗剂局部使用。
黄连中的生物碱成分能够改善胰岛素抵抗，促进葡萄糖代谢，辅助降低血糖水平。在糖尿病治疗中可作为辅助用药，但需注意脾胃虚寒者不宜长期大量服用。
黄连性味苦寒，不宜长期单独使用，脾胃虚寒者需慎用。服用期间应避免辛辣刺激性食物，注意饮食清淡。使用前建议咨询中医师，根据体质和病情调整用药方案。黄连可煎汤内服或研末外敷，现代也有黄连素片、黄连上清丸等中成药制剂。
