龙胆草具有清热燥湿、泻肝胆火的功效，主治湿热黄疸、阴肿阴痒、带下湿疹、目赤肿痛、肝火头痛等病症。龙胆草主要含有龙胆苦苷等活性成分，其临床应用需遵医嘱。
龙胆草性寒味苦，归肝胆经，对湿热内蕴引起的黄疸有明显改善作用。肝胆湿热型黄疸患者常见身目发黄、小便短赤，可配伍茵陈蒿汤使用。现代研究表明其龙胆苦苷能促进胆汁分泌，但脾胃虚寒者慎用，可能引发腹痛腹泻等不良反应。
适用于肝胆实火导致的头痛目赤症状，常与夏枯草、菊花配伍。肝火上炎者可见面红耳赤、口苦咽干，龙胆泻肝汤为主要代表方剂。需注意长期大剂量使用可能损伤脾胃阳气，出现食欲减退等副作用。
对湿热下注引发的阴痒带下疗效显著，常与黄柏、苦参同用。妇女外阴湿疹或霉菌性阴道炎出现黄白带下时，可选用龙胆草水煎外洗。外用时需控制浓度避免皮肤刺激，过敏体质者应做皮试。
龙胆苦苷能增强肝脏解毒功能，对酒精性肝损伤有保护作用。慢性肝炎患者辅助治疗时可配伍五味子，但自身免疫性肝病需慎用，可能激活免疫反应。服药期间须禁酒并监测肝功能。
体外实验显示对金黄色葡萄球菌等致病菌有抑制作用，可辅助治疗皮肤感染。临床常用龙胆紫溶液处理小面积创面，但深部感染须结合抗生素治疗。孕妇禁用该药，可能影响胎儿发育。
使用龙胆草制剂期间应忌食辛辣油腻，避免加重湿热症状。煎煮时不宜超过15分钟以防有效成分分解，推荐饭后代茶饮用量3-6克。出现恶心呕吐等不适需立即停用，肝肾功能不全者须在中医师指导下调整剂量。储存时需置阴凉干燥处，防止霉变降低药效。
