再生障碍性贫血患者主要应用抗胸腺细胞球蛋白和环孢素进行免疫抑制治疗，联合应用抗胸腺细胞球蛋白和环孢素治疗的有效率为60%～80%，患者的5年生存率为75%～80%。
年轻、网织红细胞绝对值和淋巴细胞绝对值与抗胸腺细胞球蛋白的反应率相关。
网织红细胞和淋巴细胞计数较高时，免疫抑制剂的有效率可达到83%。重型再生障碍性贫血单独使用抗胸腺细胞球蛋白治疗后的生存率和有效率明显低于联合用药者，而非重型再生障碍性贫血联合应用抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的有效率明显高于单独用药。联合治疗出现反应通常不会早于3～4个月，其后有发生克隆性疾病的风险，如发生骨髓增生异常综合征、白血病、溶血性阵发性睡眠性血红蛋白尿、实体瘤等。
免疫抑制治疗适用于没有同胞供者行骨髓抑制的患者。包括需要依赖输血和(或)血小板的非重型再生障碍性贫血患者;虽不依赖输血，但存在明显的粒细胞减少伴感染的风险;重型和非重型再生障碍性贫血患者年龄>40岁;年轻的重型或极重型患者缺乏人类白细胞抗原相合的同胞供者。
儿童非重型再生障碍性贫血患者有人类白细胞抗原相合同胞供者需要依赖输血，尤其血细胞数目正在下降的患者，可以考虑骨髓抑制对非重型再生障碍性贫血不需要依赖输血的患者，可规律地监测患者及血细胞数，而不需要马上开始采用免疫抑制剂治疗。
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