再生障碍性贫血的主要治疗目的是恢复正常造血功能，以获得长期生存并脱离输血，在治疗方案中添加别的强效免疫抑制剂可能取得一定的效果，目前常用的药物主要包括以下几种：
1、霉酚酸酯
霉酚酸酯能够直接抑制T细胞的增殖，通过选择性去除活化的淋巴细胞而诱导免疫耐受，目前主要用于预防和治疗异基因器官移植的移植物排斥以及治疗部分自身免疫性疾病。
2、雷帕霉素
雷帕霉素是属大环内酯类免疫抑制剂，主要作用于细胞内受体靶分子亲环蛋白，通过阻断IL-2的产生而抑制T细胞的活化。
3、他克莫司
他克莫司对T细胞有选择性抑制作用，主要通过与细胞内免疫嗜素FK结合蛋白结合而抑制Th细胞释放IL-2、IL-3、IFN-γ并抑制IL-2R表达。现广泛用于造血干细胞和器官移植急慢性排斥反应，治疗用量为每次0.15mg/kg。
4、阿来组抗体
阿来组抗体可特异性识别淋巴细胞表面的CD52抗原，与靶细胞结合后通过补体依赖性细胞溶解、抗体依赖性细胞毒性以及诱导细胞凋亡等机制杀伤靶细胞。
5、环磷酰胺
大剂量环磷酰胺用于初治再生障碍性贫血患者，即能抑制细胞增殖，非特异性杀伤抗原敏感性小淋巴细胞，限制其转化为免疫母细胞。
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