美国马里兰州贝塞斯达市国立卫生研究院国立心、肺和血液研究所血液学分部的马修·J·奥尔尼斯（Olnes）等进行了一项研究，发现在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中，用艾曲波帕治疗与多系临床缓解相关。
免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血（以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征，简称再障）。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病，伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。
此研究为一项2期研究（纳入免疫抑制难治性再生障碍性贫血患者），以确定口服血小板生成素模拟（药物）艾曲波帕（Promacta）能否改善血细胞计数。25例患者接受艾曲波帕[剂量为（每日）50mg，必要时可增至每日150mg的最大剂量]治疗，共12周。主要终点是具有临床意义的血细胞计数或输血非依赖性改变。有缓解的患者继续接受艾曲波帕治疗。
在12周时，25例患者中的11例（44%）有至少一系的血液学缓解，并且毒性效应轻微。9例患者不再需要血小板输注（血小板计数中位增加44000/mm3）。
6例患者血红蛋白水平提高（中位增加4.4g/dl），其中3例既往依赖红细胞输注，（治疗后）不再需要输注。9例患者中性粒细胞计数增加（中位增加1350/mm3）。连续骨髓活检显示有缓解的患者三系血细胞生成正常化，并且无纤维化的增加。免疫功能监测显示没有一致的改变。
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