目前再生障碍性贫血的药物治疗方法较多，常用的包括雄激素治疗、免疫抑制剂治疗等，对某些慢性再生障碍性贫血的患者可以起到一定的疗效，免疫抑制剂通过抑制免疫细胞对于骨髓造血的抑制和刺激造血，来纠正患者的全血细胞减少
免疫抑制剂疗法主要适用于年龄大于40岁或尚无匹配的骨髓捐赠者不能进行骨髓抑制的严重型再生障碍性贫血患者。
常用的免疫抑制剂包括环孢菌素、抗胸腺球蛋白和抗淋巴细胞球蛋白，其主要作用机理是通过去除抑制性T淋巴细胞对于骨髓造血干细胞的抑制作用，恢复骨髓造血功能。同时免疫抑制剂还可对机体产生免疫刺激作用，通过产生较多的造血调节因子促进干细胞增殖，此外可能对于造血干细胞本身还有直接刺激作用。
环孢菌素是治疗严重型再生障碍性贫血的常用药物，此药应用方便、安全，用药后1~2个月可以发挥疗效，多数病人在长期维持治疗后，有效率可以达到50%左右。
由于此种药物有较多不良反应，如肝肾毒性、多毛、牙龈肿胀、肌肉震颤等，为了安全用药应注意监测血药浓度，出现不良反应应及时处理。
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