美国研究者谢恩伯格(Scheinberg)等最新研究发现,在重型再生障碍性贫血(SAA)的初始治疗上,兔抗人ATG(抗胸腺细胞球蛋白)/CsA(环孢素)显著劣于马抗人ATG/CsA。
目前,马抗人ATG未在欧洲、日本和南美洲应用,因此,这项研究的数据将对全世界在SAA的治疗上有直接影响。
对于不适合接受干细胞移植的重症再生障碍性贫血(SAA)患者,标准的治疗方案是给予免疫抑制治疗――马抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)加上环孢素A(CsA)。有报道称,相较于马抗人ATG,兔抗人ATG的作用更强,对免疫系统有独特的生物学效应。在某些临床情况,如预防和治疗肾同种异体移植物排斥反应中,兔抗人ATG优于马抗人ATG。在难治性和复发性SAA患者的补救治疗中,兔抗人ATG可改善患者的血细胞生成。
基于以上研究背景,谢恩伯格团队开展了这项比较马抗人ATG/CsA和兔抗人ATG/CsA对初治SAA治疗效果的、第一个前瞻性随机试验。研究结果显示,马抗人ATG组在3个月时的血液学应答率为62%(95%CI为49%-74%),兔抗人ATG组为33%(95%CI为21%-46%,p=0.0017,见表)。
尽管随访时间相对较短,但复发与克隆演变情况已经发生,在马抗人ATG组观察到8例复发(在37例产生应答效应的患者中)和8例克隆演变,在兔抗人ATG组观察到2例复发(在20例产生应答效应的患者中)和4例演变。马抗人ATG组已有3人死亡,兔抗人ATG组死亡人数为14人,两个治疗组间由此出现生存率差异
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