造血干细胞存在于造血组织及血液中，具有自我更新能力，可分化成血细胞补充人体所失血细胞，再生障碍性贫血患者发病后可对身体造成以下几种影响：
1、造血干细胞减少：再生障碍性贫血骨髓中造血干细胞明显减少，再生障碍性贫血患者CD34+细胞粒-巨噬细胞集落及爆式红系集落均明显低于正常，正常干细胞功能被抑制。
2、DNA修复能力降低：病情较为严重的再生障碍性贫血患者DNA修复能力明显降低，即使用抗淋巴细胞球蛋白治疗也仍然不能纠正。
3、演变为克隆性疾病：部分经免疫抑制治疗有效的再生障碍性贫血患者可出现阵发性睡眠性血红蛋白尿症、骨髓增生异常综合征、急性髓细胞白血病等克隆性疾病。
4、补体敏感细胞：再生障碍性贫血患者体内均有一定数量的补体敏感细胞，且造血干/祖细胞对补体敏感性增强。
5、克隆性造血：应用X-连锁基因PGK、MBPRT及M27H进行检测后发现，11.1%～77%的再生障碍性贫血患者造血干细胞池耗竭，出现单克隆造血。
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