世界首二例接受基因治疗的乙型血友病患者刘氏两兄弟在经过6年治疗后，最近从北方专程来长海医院体检，经过孟沛霖教授等专家的全面检查证实，两兄弟身体状况良好，也未发现与基因治疗相关的副作用或并发症。
这是迄今为止世界上唯一进行基因治疗的血友病病例，此项研究成果日前获国家发明二等奖。过去，乙型血友病只能通过频繁输血或血制品补充血液中的凝血成分，但疗效短，费用高，且面临输血引起肝炎等病毒感染的威胁。
由国家“863”高科技发展计划资助的“血友病乙基治疗”课题，采用基因转移技术，试图从根本上恢复患者的凝血功能。科学家和血液病专家首先对取自患者皮肤的成纤维细胞进行体外培养，同时把能够产生凝血因子的正常基因装入载体，再将载体转入培养的细胞，使之大量繁殖。
最后，用胶原包埋这些细胞在人体内，使之不断产生凝血因子，形成正常的凝血功能。据介绍，1991年以来，先后有4位4—15岁男孩在长海医院接受此项新技术治疗，病情大为改善，两年内体内凝血因子浓度成倍提高。
我国是世界上第二个进行基因治疗临床研究的国家，如何将转基因细胞导入患者体内，是实现临床治疗的关键问题之一。
从实用、方便、安全的角度，首创了细胞胶原悬液皮下注射的新方法，是一个成功的创造。这一研究已引起国内外同行的广泛关注。
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