根据该资料和其他的研究资料，公司宣称它们不再继续从事肌肉内运送目的基因的研究。该公司的执行副总裁JosephJ.Vallner博士说：“这些新近发表的研究结果进一步支持我们长期执行的策略，即强调在血友病基因治疗中直接向肝脏运送基因。”使用腺相关病毒载体系统将人类IX因子基因直接输入到肝脏（产生IX因子的脏器）或肌肉内，结果显示：当将目的基因直接运送到肝脏，270天后仍可测出IX因子蛋白。然而将基因导入肌肉内产生了很强的抗体反应，因此测不出IX因子。Vallner补充说：“这项研究和其他的研究提供了临床前期的资料，这些是人体临床试验所必须的，试验计划在明年开始。”
血友病主要表现为关节出血、肌肉血肿、术后出血不止，紫癜常见于过敏性紫癜、血小板减少性紫癜，表现为皮肤瘀点瘀斑。 ...
血友病患者更容易出现紫癜。血友病本身不会直接导致紫癜，但凝血功能障碍可能增加皮下出血风险，紫癜的发生与外伤、凝血...
甲型血友病合并丙肝的治疗需综合凝血因子替代与抗病毒治疗，主要方法有凝血因子输注、直接抗病毒药物应用、肝脏功能保护...
血友病膝关节出血急性期不建议行走，恢复期可逐步恢复活动。血友病关节出血的处理方式主要有制动休息、凝血因子替代治疗...
血友病目前无法完全治愈，但可通过凝血因子替代治疗、预防性治疗、物理治疗和基因治疗等方式有效控制症状。 1、凝血因...
血友病患者可以遵医嘱服用罗红霉素。罗红霉素作为大环内酯类抗生素，通常不会直接影响凝血功能，但需警惕药物相互作用及...
儿童血友病可以通过凝血因子替代治疗、预防性治疗、物理治疗和基因治疗等方式控制症状。血友病是一种遗传性凝血功能障碍...
血友病患者月经期出现血块属于异常现象，可能与凝血功能障碍、子宫内膜异常脱落、激素水平波动、子宫肌瘤等因素有关，需...
血友病新生儿并发症主要包括颅内出血、关节积血、肌肉血肿及脐带残端出血，严重程度从轻微出血倾向到危及生命的自发性出...
血友病脚肿了可通过局部冷敷、抬高患肢、药物止血、凝血因子替代治疗等方式消肿。血友病脚肿通常由关节出血、外伤、凝血...
