丙酸血症可通过饮食控制、药物治疗及肝移植等方式干预，但无法完全治愈。治疗效果与发病年龄、病情严重程度及并发症管理密切相关。
限制天然蛋白质摄入是基础治疗手段，需采用特殊配方奶粉或低蛋白饮食，减少丙酸前体物质积累。定期监测血氨、有机酸水平，配合营养师调整食谱，确保必需氨基酸和热量供给。
左卡尼汀可促进毒性代谢物排泄，改善能量代谢障碍。部分患者需使用甲硝唑抑制肠道菌群产酸，重症急性期需静脉输注葡萄糖和碳酸氢钠纠正酸中毒。
对于反复代谢危象或严重神经系统损伤患者，肝移植能显著改善预后。移植后肝脏可提供正常酶活性，但需终身服用免疫抑制剂并监测排斥反应。
心肌病和脑损伤是主要致死原因，需定期心超和脑部影像学检查。急性发作期可能出现呕吐、嗜睡等脑病症状，需紧急血液透析清除毒性物质。
目前处于研究阶段，通过病毒载体导入正常PCCA或PCCB基因可能成为未来根治方向。现阶段仍以对症治疗为主，需避免长时间空腹和感染等诱发因素。
患者需终身坚持低蛋白饮食，每日分4-6次进食防止代谢紊乱。可适量补充不含丙酸前体的特殊医学用途配方食品，避免剧烈运动诱发能量危机。建议每3个月复查血尿代谢筛查，家中常备应急葡萄糖制剂。育龄期家庭应进行遗传咨询，通过产前诊断降低下一代患病风险。
