中度地中海贫血患儿在规范治疗下多数可存活至成年，生存期主要受治疗依从性、并发症管理、基因类型影响。关键因素包括定期输血祛铁治疗、造血干细胞移植可行性、感染防控、营养支持及家庭护理质量。
定期输血联合祛铁治疗是核心方案。每2-4周输注浓缩红细胞维持血红蛋白＞90g/L，同时使用去铁胺或地拉罗司等铁螯合剂控制铁过载。规范治疗可使患儿生长发育接近正常，显著延长生存期至40岁以上。
配型成功的造血干细胞移植是唯一根治手段。8岁前接受同胞全相合移植成功率可达90%，但存在移植物抗宿主病风险。非亲缘移植成功率约60-70%，需评估肝脾肿大程度及铁沉积状况。
长期输血导致铁沉积可引发肝硬化、糖尿病等。需定期监测血清铁蛋白、心脏MRI评估心肌铁含量。内分泌功能障碍需补充生长激素或性激素，心肌病需早期使用β受体阻滞剂。
脾功能亢进增加肺炎链球菌等感染风险。建议接种肺炎疫苗、流感疫苗及脑膜炎疫苗，脾切除术后需终身青霉素预防。发热超过38℃需立即就医，避免发生败血症。
每日补充叶酸5mg促进造血，避免高铁食物。建立输血日记记录血红蛋白变化，监测身高体重曲线。心理支持尤为重要，建议加入患者互助组织减少病耻感。
地中海贫血患儿需终身随访，每3个月检查铁代谢指标，每年评估心脏功能。饮食选择高蛋白低铁食材如鸡胸肉、豆腐，避免动物肝脏。适度游泳、瑜伽等低强度运动可改善心肺功能。家长应掌握发热应急处理流程，备齐医疗急救卡。通过多学科协作管理，多数患儿可获得接近正常的生活质量与预期寿命。
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