多发性骨髓瘤的很多患者都在关心一个事,那就是多发性骨髓瘤能不能治愈,这也是很多患者家属所关心的问题,按照目前的医学水平来说,它一直被认为是一种不可治愈的疾病,这种状况持续了30多年。
为了实现“治愈”MM的目标,我们认为需要采取以下叁项措施:
1、根除肿瘤克隆,包括肿瘤干细胞。这是治愈肿瘤的前提,提示我们,必须在疾病的早期,采取强有效的治疗措施,以获得最佳疗效,并加于维持。
越来越多的证据表明,MM的治疗程度越深,疗效越好,缓解时间越长,复发次数就越少,患者生存期就越长。目前,我们临床应用的血清学指标尚不足于反应MM的最佳疗效。
虽然根除肿瘤干细胞可能是治愈大多数恶性肿瘤的必然条件,但是,越来越多的证据表明,在免疫系统的持续作用下,残留的肿瘤病灶可以得到有效的控制,特别是肿瘤发生的早期,例如MM的早期病变是意义未明的单克隆丙球蛋白增多症(MGUS),低度恶性淋巴瘤的早期病变是克隆性良性淋巴细胞增多症。虽然持续完全缓解是治愈多数MM的一个先决条件,但也有些患者没有获得完全缓解,疾病只是恢复到MGUS状态,也可以达到长期存活的目的。推测这些残留的肿瘤干细胞仅仅是一种克隆性浆细胞,不再具有向恶性疾病发展的能力。因此,需要我们谨慎地把这类患者与那些治疗强度不足或治疗效果不理想的患者加于区分。
另外,还有一部分MM患者,治疗的早期易获得CR,同时复发的时间也早,如同Burkitt淋巴瘤。对这类患者,宜采取短周期的顺贯化疗,避免肿瘤细胞快速增殖,以达到治愈的目的。因此,我们可以得岀结论,早期取得最佳疗效,并采取有效的巩固和维持治疗,是MM患者获得治愈的先决条件。
2、采用最佳检查指标判断疗效。灵敏的监测技术可避免治疗的不足以及过度治疗,特别是在巩固和维持治疗阶段。对疗效的合理判断,还有助以降低治疗费用和减少药物的毒副作用。目前,判断骨髓瘤疗效的方法主要是检测M血清蛋白成份和骨髓细胞学,CR是常用的疗效标准,但不是最佳指标,也不是敏感的指标。判断骨髓微小残留病变的最佳方法是使用分子生物学技术(如定量PCR)和免疫分型(如流式细胞仪技术);判断髓外病变的方法是使用MRI和PET-CT等成像技术。对初治的患者,还需进行遗传学检查,以判断是否对某些药物耐药,避免重复给药和药物毒副反应,还可根据遗传学资料,选择新的治疗策略。
3、处理好疗效和药物毒性之间的关系,达到生活质量提高、生存期延长和最终获得治愈的目标。
对老年人(>65-70岁)和伴有严重并发症的年轻患者,治疗目标是延长生存期和提高生活质量。对高龄患者(>85岁),其治疗目标应该是提高生活质量,在经济条件有限的情况下,避免使用昂贵的治疗方案。对年轻患者(<65岁),应计划设计以获得治愈为目标的治疗方案。
根据以上所述,虽然我们已经对MM生物学有了深入的了解,新药的研发也取得了很大的进步,但在近期,我们仍不能为大多数患者提供治愈的方法。为了达到治愈这个目的,我们必须首先认识到,MM不是一个单一的个体。同其它其他恶性血液病一样,在MM治疗过程中,我们需要随时调整治疗方案,适合每个不同的亚型,达到个体化治疗的目的。
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