美国麻萨诸塞州波士顿BethIsraelDeaconess医学中心的DavidRoth博士与其同事在6例严重血友病A病人中测试了一种称为转核移植（transkaryoticimplantation）的非病毒性体细胞基因治疗系统的安全性。研咳嗽贝踊罴斓暮癫闫し糁腥〉孟宋母细胞，然后通过电转移法将携有VIII基因的质粒转染这些细胞，克隆并扩增表达VIII因子的细胞，然后应用腹腔镜将之种植在病人的腹腔网膜上。病人中未见任何与该治疗相关的显著不良反应。也未见出现抗VIII因子抗体，而且对于移植的转染纤维母细胞也没有发生细胞免疫反应。虽然这项安全性的研究并未设计检测疗效部分，研究者仍发现有4例病人VIII因子的水平超过治疗前的水平。4例病人在治疗几个月后外源性VIII因子的需要量中度或显著减少。Roth博士说：“虽然我们还不能治愈血友病，但我们正沿着正确的方向在前进，希望这是一个有前途的基因治疗方法，它同目前所采用的方法显著不同，在将基因导入细胞时并不需要病毒参与。”
血管性血友病患者可以坐火车，但需提前评估出血风险并做好防护措施。主要影响因素有病情稳定程度、出行时长、应急药物准...
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血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，主要包括血友病A、血友病B和获得性血友病，典型表现为轻微外伤后出血不...
血友病与白血病是两种完全不同的血液系统疾病，前者属于凝血障碍性疾病，后者属于造血系统恶性肿瘤。 1、病因差异： ...
血友病患者流鼻血通常难以自行止血，需紧急就医处理。血友病属于遗传性凝血功能障碍疾病，轻微外伤即可导致出血不止。 ...
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血友病的症状主要包括出血倾向、关节肿胀、皮下瘀斑以及肌肉血肿等，病情严重程度与凝血因子缺乏水平相关。 1、出血倾...
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血友病与白血病的主要区别在于发病机制和临床表现，血友病属于遗传性凝血障碍，白血病是造血系统恶性肿瘤。 1、病因不...
血友病病情可能因凝血因子活性水平、创伤频率、关节病变进展及抑制物产生等因素加重，需定期监测凝血功能并规范预防治疗...
