靶向治疗是指通过特异性识别并攻击肿瘤细胞的分子靶点来抑制肿瘤生长的治疗方法。靶向治疗主要针对肿瘤细胞特定的基因突变、蛋白质表达异常或信号通路失调等生物学特征，具有精准性强、副作用较小的特点。
靶向治疗药物通过与肿瘤细胞表面的特定受体结合，或干扰细胞内的信号传导通路，选择性抑制肿瘤增殖。常见机制包括阻断表皮生长因子受体信号，抑制血管生成相关蛋白，干扰细胞周期调控蛋白等。例如EGFR抑制剂可阻止肿瘤细胞获取生长信号。
靶向治疗适用于具有明确分子靶点的恶性肿瘤，如EGFR突变的非小细胞肺癌可用吉非替尼片，HER2阳性乳腺癌可用曲妥珠单抗注射液，BRAFV600E突变黑色素瘤可用维莫非尼片。治疗前需通过基因检测确认靶点。
临床常用剂型包括口服制剂如甲磺酸奥希替尼片，静脉注射剂如贝伐珠单抗注射液，皮下注射剂如利妥昔单抗注射液等。部分药物需与其他治疗手段联用，如曲妥珠单抗常联合化疗用于乳腺癌辅助治疗。
相比传统化疗，靶向治疗对正常细胞损伤较小，常见副作用为皮疹、腹泻等轻度反应。部分药物可穿透血脑屏障治疗脑转移瘤，如阿来替尼胶囊对ALK阳性肺癌脑转移具有显著效果。
靶点检测阴性患者无法受益，且易出现继发性耐药。KRAS突变型肠癌目前缺乏有效靶向药，部分患者用药后出现EGFR-T790M耐药突变需换用第三代抑制剂奥希替尼。
接受靶向治疗期间应定期监测靶点状态和药物不良反应，避免同时使用影响药效的食品或药物。保持均衡饮食有助于维持机体耐受性，适量补充优质蛋白如鱼肉、豆制品可减轻治疗相关的肌肉损耗。出现严重皮疹或腹泻时应及时就医调整用药方案，禁止自行增减药量。
