重症肌无力是一种慢性、T细胞依赖、乙酰胆碱抗体和补体介导的自身免疫性疾病。因激素药物见效快、效果好，临床一般给予激素类药物治疗，但是部分患者因体质耐受出现激素依赖或严重的副作用，可考虑给予搭配或更换为免疫抑制药无进行治疗。常用的有霉酚酸酯。
霉酚酸酯，商品名骁悉，是一种新型的嘌呤代谢选择性免疫抑制药。临床中重症肌无力患者使用霉酚酸酯治疗后，无论从临床症状、电生理及对激素依赖效应方面，均有所改善。
由于其起效快及良好的耐受性，现在已被选择为替代硫唑嘌呤治疗重症肌无力的一线用药。
霉酚酸酯的免疫抑制作用的主要机制是：它通过抑制鸟嘌呤的合成，选择性阻断T淋巴细胞和B淋巴细胞的增殖。而T淋巴细胞、B淋巴细胞可调控并预防自身免疫性疾病的发生。当应用霉酚酸酯后，其活性产物麦考酚酸通过抑制次黄嘌呤核苷酸脱氢酶的活性，阻断了T、B淋巴细胞鸟嘌呤核苷酸的合成，从而使鸟嘌呤核苷酸耗竭，阻碍淋巴细胞增殖所必需的DNA和RNA的合成，最终发挥特异性抗T、B淋巴细胞增殖作用，从而达到治疗重症肌无力的目的。
霉酚酸酯在药物不良反应中与其他免疫抑制剂相比，优点是无明显的肝肾毒性，常见不良反应有胃肠道反应，表现为恶心、呕吐、腹泻、腹痛等，通过调整剂量即可减轻。
因重症肌无力病情比较复杂，易反复，建议重症肌无力患者一定要的在医生指导下使用，达到治疗效果最优化。
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