再生障碍性贫血（再障）只有在规范的治疗下才有可能治愈，而在此过程中，患者最关心的莫过于疗效，不仅有利于增强治疗信心，对更改治疗方案也有重要意义。
对于再障的疗效标准，国内仍然采用1987年第四届再障学术会议制定的标准，根据患者的恢复情况分为基本治愈、缓解、明显进步和无效。一般认为在不输血的情况下，患者贫血和出血症状消失，血红蛋白达到男120g/L，女性100g/L，白细胞达到4.0×109/L，血小板达到80×109/L以上，随访一年以上未复发，即可视为基本治愈。如果血红蛋白达到男120g/L，女性100g/L，随访3个月病情稳定或继续进步，则认为患者已经缓解。明显进步的患者可表现为贫血和出血症状明显好转，血红蛋白较治疗前1个月所测值增长30g/L以上，并能维持3个月以上。而经过充分治疗，血象仍然没有明显进步，则可视为无效。
国外的标准可分为完全缓解和部分缓解，Camitta于1976年制定，完全缓解的患者所有血细胞恢复正常水平。如不须输血，血象有改善，血象和骨髓象均不符合重型再障诊断标准即认为部分缓解。
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