巨幼细胞性贫血主要由叶酸或维生素B12缺乏引起，根据发病原因不同可有特殊类型，如麦胶肠病、热带营养性巨幼细胞贫血、乳清酸尿症、恶性贫血等，应采取不同的方法进行治疗。
1、麦胶肠病：麦胶肠病患者同时对脂肪、蛋白质、糖类、维生素以及矿物质等多种物质的吸收均有障碍。临床表现为乏力、间断腹泻、体重减轻、消化不良、腹胀、舌炎和贫血，经补充叶酸及对症治疗大部分患者疗效较好，贫血纠正后可继续用小剂量叶酸维持治疗。
2、热带营养性巨幼细胞贫血：热带营养性巨幼细胞贫血临床症状与麦胶肠病相似，其中患者血清叶酸及红细胞叶酸水平降低，可用叶酸治疗，症状缓解后应用小剂量叶酸维持治疗。
3、乳清酸尿症：乳清酸尿症除有巨幼细胞贫血外，尚有智力低下及尿中出现乳清酸结晶，可用尿嘧啶治疗，由于患者的血清叶酸或维生素B12的浓度并不低，一般不用叶酸或维生素B12治疗。
4、恶性贫血：恶性贫血主要由胃黏膜萎缩、胃液中缺乏内因子，不能吸收维生素B12而引起，对由营养不良、婴儿期、妊娠期的恶性贫血患者，可选用叶酸治疗，同时辅以维生素B12肌内注。对药物引发的贫血，可合并应用甲酰四氢叶酸钙静滴治疗。
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